蔻德罕见病中心创始人黄如方：中国罕见病立法进程面临三大挑战
新京报讯（记者王卡拉）2月29日，蔻德罕见病中心发起中国罕见病立法倡议行动并启动《中国罕见病立法调研报告》项目，未来将围绕中国罕见病立法的“必要性”和“可行性”，连同多位业内顶尖专家进行深度调研和研究。
2023年11月6日第六届进博会期间，蔻德罕见病中心曾发起“中国罕见病立法探索倡议行动”，宣布基于倡议行动开启系列“罕见病立法”探索，包括组织专家研讨会、筹备国际交流论坛及罕见病立法政策研究等。
蔻德罕见病中心创始人在黄如方认为，中国罕见病立法进程面临三大挑战。从面上来讲，缺乏整个行业、立法工作者对罕见病议题的系统性和宏观体系的思维；从线上来讲，立法论和立法路径是否已经清晰，是否准备好；从点上讲，关键时间及关键人还没有出现。“我们希望大家可以一起从点线面去推动这件事情，一定会有进展。”黄如方说道。
谈及立法研究要思考的问题，黄如方表示，未来要做的工作包含四部分内容。首先要做的是罕见病的中国定义。“罕见病目录实际上是罕见病定义的临时方案，承担着罕见病工作的阶段性历史使命。全球已知罕见病已经有1万多种，如果靠目录形式，按照5年颁布两批的速度，一万多个疾病什么时候能颁布到头？目录本身就存在公平性和科学性的争论，我个人认为，目录颁布到第三批就差不多了。”黄如方说道。此外，还需要做罕见病的防、诊、治、抗体系，罕见病医保及支付体系、患者社会权益及产业促进体系。
“从立法研究路径来看，可以借鉴国际经验，并摸索规律，建立中国罕见病立法进程的思路，要基于中国当下国情和经济发展水平及医疗体系现状，做出立法的推动。”黄如方表示，蔻德罕见病中心成立了推动立法的“梦之队”，囊括罕见病相关领域的15位顶尖专家，并联合全球专业咨询公司，共同推动罕见病立法。“这些专家能帮我们指点方向，有了强大专家阵容，相信我们的工作是系统的、专业的、符合当下的。立法不是一蹴而就的事情，需要长期呼吁和行动，每个人的努力，都是为了加快进程。只有立法，才能深刻解决现有问题。难而正确的事，我们一起全力以赴吧。”
校对 柳宝庆