中国商报（记者 马嘉）随着一针上百万元的CAR-T（嵌合抗原受体T细胞）疗法等创新药物陆续获批并展现惊人疗效，细胞与基因治疗（Cell and Gene Therapy，以下简称CGT）这一生物医药领域的前沿赛道正迎来历史性发展机遇。

9月12日，在中国细胞与基因治疗大会（CSGCT）上，多位业内人士对中国商报记者表示，中国CGT产业虽然起步较晚，但发展速度较快。中国企业能否突破生产工艺、支付模式与监管协同等多重挑战，将直接决定中国能否真正跻身全球CGT领域的核心圈层。

“天价药”成本有望被“打下来”

CGT疗法是一种通过修改或替换患者细胞或基因来治疗疾病的精准疗法，能够延缓疾病进程，甚至提供终身治愈的可能。虽然“一针见效”令患者心动，但是动辄数百万元的治疗费用使大多数患者望而却步。

在大会现场，有业内人士介绍，CGT疗法成本高的主要原因在于需要个体化定制，生产工艺复杂、质控标准严苛、规模化生产难度大。目前，国内多数企业采用人工操作模式，自动化程度低，批次间一致性难以保证。

CGT疗法的成本有可能被“打下来”吗？中国细胞与基因治疗联盟（CSGCT）联合发起人、君联资本执行董事戚飞表示：“近年来，中国本土企业在CGT核心原料（如质粒、基因编辑工具、细胞因子、培养基）和生产设备（如一次性生物反应器、封闭式分离系统）方面实现了突破。国产供应商提供了价格更具竞争力的替代选择，打破了国外厂商的垄断，大幅降低了生产成本和对外依赖。另外，中国本土有更好的CDMO（为制药企业提供工艺开发及生产服务的专业化组织）的服务，能让企业以更低的资本支出和更灵活的方式推进项目。”

“当前，CAR-T疗法针对的患者群体还很少。未来，CAR-T如果能治愈更多疾病，变成通用型药品，我相信它的成本一定能被‘打下来’。”戚飞说。

目前，国内已获批上市的CAR-T疗法价格均在每针百万元左右。该药物连续4年参与医保谈判，均因昂贵的价格被国家医保目录“拒之门外”。

科济药业创始人、首席执行官李宗海表示，目前，市面上的CAR-T产品均是自体型产品，需要个性化定制，成本较高。对于企业来说，研发通用型CAR-T产品还需要不断创新技术。“通用型CAR-T产品一旦做出来，一定会成为企业盈利的关键。”

剂泰科技联合创始人兼CEO赖才达表示：“不同抗体疗法在自身免疫疾病和肿瘤学领域都展现出重大突破，这必将推动新浪潮的兴起‌。递送环节（如病毒载体、脂质纳米颗粒LNP等）占据了CGT药物生产成本的巨大比重。如何将药物递送到正确的部位，实现靶向编辑或重编程，这是解决许多治疗难题的关键。我们正在探索能否找到合适的材料和组合，实现更精准的靶向；或许还能结合作用基团、纳米抗体与LNP偶联，实现超越组织器官层面的精确到细胞的递送。”

我国CGT产业发展潜力巨大

9月12日，中国细胞与基因治疗联盟宣告成立，《中国细胞与基因治疗产业发展及监管政策解读蓝皮书》同期发布。

中国细胞与基因治疗联盟（CSGCT）发起人&主席、杭州嘉因生物创始人兼CEO吴振华在大会现场表示：“2025年，全球大概2000个左右的CGT临床试验在进行。其中，中国CGT的临床试验数目已占到全球的50%以上。尤其是细胞治疗领域（大家熟知的CAR-T疗法就属于该领域）的临床试验数目在全球临床试验数目中的占比已经超过60%。”

在《“十四五”生物经济发展规划》中，CGT被列为战略性前沿领域。目前，在北京中关村生命科学园、上海张江药谷、苏州BioBay、深圳坪山生物医药产业园等产业集群，CGT创新生态圈已形成，为企业提供从研发、临床到产业化的全方位支持。

“作为制度创新先行先试区，北京市海淀区在强化原始创新策源功能、打造国际一流营商环境的同时，全力推动CGT产业全链条发展。”中关村科学城管委会产业促进三处副处长袁学勤说。

近年来，CGT领域成为资本追逐的热点。据药融云数据库统计，2023年，国内CGT领域有超过50家企业获得累计近90亿元的投融资，其中约有20家企业获得超亿元人民币的融资。

戚飞认为，在生物医药领域，CGT从出现到爆发不过10年，还是个新兴领域。但它是治愈型的药物，比如用基因治疗一些罕见病，有效率能达到90%以上，传统药物很难做到。

“我们做投资，看的是长期效益。随着技术的不断突破和政策环境的持续优化，我国CGT产业正迎来发展黄金期。未来，中国企业有望成为全球CGT领域的重要一极，在市场规模上占据重要地位。”戚飞说。