2023年,国家药监局批准了45个罕见病药品,其中有15个品种通过了优先审评审批程序加速上市。这些药品包括治疗Ⅰ型神经纤维瘤儿童患者的硫酸氢司美替尼胶囊、治疗阿拉杰里综合征患者胆汁淤积性瘙痒的氯马昔巴特口服溶液、治疗成人骨巨细胞瘤的纳鲁索拜单抗注射液等等。这些药品的批准将极大地改善罕见病患者的治疗情况,为他们带来新的希望和选择。希望通过持续的研究和创新,能够为更多患有罕见病的人们提供更有效的治疗方案。
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